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Sviluppo di un peptide derivato dall’enzima Pl3Ky come nuovo ed efficace potenziatore del canale mutato CFTRCF508del

L’obiettivo del progetto

L’obiettivo del progetto è mettere a punto un farmaco con caratteristiche superiori ai potenziatori/correttori attualmente in uso, per rendere più efficaci le cure delle persone affette da Fibrosi Cistica.

Lo studio

La CFTR è una proteina difettosa, ovvero quando nella sequenza del DNA che la compone si verifica una mutazione. Una di queste mutazioni, la più frequente, è la F508del, responsabile della Fibrosi Cistica. In precedenti studi è stato scoperto che un peptide (proteina con catena di aminoacidi corta) che deriva dall’enzima Pl3Ky (enzimi presenti in quasi tutti i tipi di cellule che sono importanti per l’accrescimento e la risposta a stimoli esterni), è fondamentale per il funzionamento di CFTR. Questo peptide è stato brevettato perché ha mostrato effetti sia come potenziatore, sia come correttore della CFTR mutata. L’obiettivo di questo progetto è di sintetizzare e ottimizzare questa molecola, per poterla migliorare ed utilizzarla come farmaco verificandone, successivamente, l’effettiva efficacia terapeutica. La valutazione verrà condotta su cellule derivanti da pazienti con Fibrosi Cistica.

Chi lo realizza

Il progetto di ricerca è diretto dal Dott.ssa Alessandra Ghigo (Dipartimento di Biotecnologie Molecolari e Scienze per la Salute, Università degli Studi di Torino) e validato da Fondazione per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica. Lo studio, della durata di 1 anno, coinvolgerà 7 ricercatori.

Fabbisogno

Lo studio ha un costo complessivo di 60.000€. Lega Italiana Fibrosi Cistica Toscana Onlus si impegna nella raccolta fondi per finanziarne il 50%, ovvero 30.000€

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