USA, l’uso di Ivacaftor esteso ulteriormente

L’agenzia statunitense del farmaco, FDA, ha recentemente esteso le indicazioni del farmaco ivacaftor (nome commerciale Kalydeco) per il trattamento della Fibrosi Cistica.
La decisione dell’ente regolatorio prevede che ora il farmaco possa essere utilizzato anche sui pazienti di età uguale o superiore a 2 anni, portatori di 23 mutazioni aggiuntive a carico del gene CFTR, portando a 33 il numero totale delle mutazioni coperte dal farmaco. Si stima che, in base a questa decisione, i pazienti statunitensi affetti da Fibrosi Cistica in grado di beneficiare del trattamento possano aumentare di circa 900 individui.

L’estensione si basa su osservazioni provenienti da test di laboratorio, combinate con l’evidenza di efficacia proveniente dai primi trial clinici registrativi condotti con il farmaco.
Ivacaftor era stato originariamente approvato dall’ente regolatorio statunitense nel 2012 nei pazienti di età uguale o superiore a 6 anni, portatori della mutazione G551D a livello del gene CFTR. A febbraio del 2014, invece, l’indicazione d’impiego è stata estesa, per la prima volta, per coprire 8 mutazioni aggiuntive in grado di stimolare l’insorgenza di Fibrosi Cistica. Secondo stime di allora, si riteneva che 1.200 persone, pari al 4% dei 30.000 pazienti USA fossero portatrici delle mutazioni geniche summenzionate, oggetto dell’estensione di indicazione del farmaco.
Vertex, l’azienda biofarmaceutica responsabile dello sviluppo del farmaco, ha assicurato che proseguirà gli sforzi tesi ad identificare ulteriori mutazioni a carico del gene CFTR, allo scopo di trattare un maggior numero di pazienti.

Per ulteriori informazioni vi invitiamo a consultare la comunicazione ufficiale dell’FDA (lingua inglese).

Fonte: Osservatorio Malattie Rare