Il Servizio Sanitario Inglese valuta Orkambi insieme alla proposta di CF Trust

Il Ministero inglese ha richiesto al suo organo di consultazione sanitario, chiamato National Institute for Health and Care Excellence (NICE), di esaminare e stilare una linea guida per l’uso di Orkambi, composto che combina il potenziatore Ivacaftor con il correttore Lumacaftor per il trattamento dei pazienti con mutazione F508del, dopo aver valutato le prove scientifiche dichiarate dall’azienda e i pareri di clinici e pazienti.

Alla fine di febbraio il NICE ha pubblicato una prima bozza della valutazione. Nel documento emerge un parere contrario all’inserimento di Orkambi per uso quotidiano e rimborsabile dal Servizio Sanitario Inglese in tutti i soggetti F508del. Valutando incerte le prove fornite dal nuovo composto sugli effetti acuti e a lungo termine, ha giudicato il rapporto costo/beneficio non accettabile.
NICE conclude affermando che: nessun farmaco con costi così alti e un beneficio così incerto è mai stato approvato prima in Gran Bretagna.

Cystic Fibrosis Trust, storica organizzazione no profit inglese dedita alla ricerca della cura definitiva della Fibrosi Cistica, è intervenuta pubblicamente nel dibattito lanciando attraverso il suo sito una proposta.
Pur rispettando e riconoscendo valido il parere del NICE, CF Trust suggerisce di prescrivere Orkambi e nel frattempo utilizzare il registro inglese dei pazienti con Fibrosi Cistica (United Kingdom Cystic Fibrosis Registry) al fine di raccogliere dati e informazioni a lungo termine per capire meglio quali siano i pazienti che realmente ne traggono beneficio.
Per quelli in cui non fossero dimostrati effetti il farmaco non continuerebbe a essere rimborsato dal Sistema Sanitario, soluzione già adottata in altri paesi.

Vi terremo comunque aggiornati su eventuali sviluppi della vicenda.