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Lega Italiana Fibrosi Cistica - Associazione Toscana ONLUS
 

Intesa tra Vertex e Moderna: si allo sviluppo di mRNA terapeutico

Associazione

22 lug 2016

Vertex Pharmaceuticals e Moderna Therapeutics hanno stipulato un accordo di collaborazione e ricerca finalizzato alla scoperta e allo sviluppo di acido ribonucleico messaggero (mRNA) terapeutico per il trattamento della Fibrosi Cistica.
La collaborazione, della durata di tre anni, si concentrerà sull’utilizzo di terapie a base di mRNA per trattare la causa di fondo della malattia: produrre copie funzionali del regolatore della proteina CFTR attivando le cellule dei polmoni.
Un approccio che potrebbe essere applicato a tutti i pazienti con Fibrosi Cistica, indipendentemente dalle specifiche mutazioni genetiche.

La dichiarazione del vice presidente esecutivo di Vertex, David Altsshuler:“Siamo entusiasti di iniziare questa collaborazione con Moderna per ampliare ulteriormente la nostra pipeline e sostenere il nostro obiettivo: trattare la causa della Fibrosi Cistica. La collaborazione con Moderna sottolinea il nostro impegno per investire ed essere all’avanguardia nei diversi approcci innovativi, in modo da espandere e migliorare il futuro trattamento della Fibrosi Cistica”.

Il commento dell’amministratore delegato di Moderna, Stéphane Bancel:“La profonda esperienza scientifica di Vertex e l’impegno a creare i migliori regimi di trattamento per i pazienti affetti da Fibrosi Cistica rende questa azienda il partner ideale per far progredire l’mRNA terapeutico nella cura di questa malattia”.

Secondo gli accordi stipulati, Vertex e Moderna condurranno attività di ricerca, sviluppo e commercializzazione in esclusiva. Moderna guiderà le attività di ricerca, sfruttando la sua tecnologia leader nella piattaforma mRNA e nel suo rilascio, mentre Vertex potrà contare sulla sua esperienza scientifica nella biologia della Fibrosi Cistica e nella comprensione funzionale della proteina CFTR. Vertex inoltre guiderà tutte le attività pre-cliniche, di sviluppo e commercializzazione.

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