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Lega Italiana Fibrosi Cistica - Associazione Toscana ONLUS
 

Roscovitina: nuovo composto nella lista dei possibili correttori di CFTR

Associazione

22 mar 2016

Un gruppo di ricercatori francesi, guidato dalla dottoressa Norez, ha pubblicato sulla rivista British Journal of Pharmacology un nuovo studio sulla Roscovitina, farmaco che viene sperimentato contro alcuni tipi di tumori e che sembra abbia la capacità di correggere la mutazione F508del.

La mutazione F508del è la più comune in Fibrosi Cistica nella razza caucasica e causa un grave difetto di instabilità a carico della proteina CFTR.
La conseguenza è l’incapacità della proteina di uscire dai compartimenti intracellulari e di raggiungere la superficie della cellula. Tale difetto può essere contrastato, almeno in parte, da composti chimici chiamati correttori. Quest’ultimi sono rappresentati da composti che agiscono indirettamente attraverso la modulazione di altre proteine che influenzano la maturazione e la degradazione di CFTR. In questa categoria troviamo la Roscovitina.
Norez e collaboratori hanno cercato nuovi correttori e tra i composti provati la Roscovitina è risultata essere la più efficace. Dopo solo due ore di trattamento di cellule in coltura il risultato è stato un aumento significativo della funzione della proteina CFTR mutata.

Il gruppo di ricercatori propone la Roscovitina come un composto promettente che potrebbe generare effetti additivi e sinergici.
Dobbiamo però considerare che Noez e collaboratori hanno utilizzato una concentrazione molto elevata di Roscovitina, pari a 100 micromolare. A tale concentrazione la Roscovitina agisce su molte altre proteine con la possibilità di generare seri effetti collaterali.
Inoltre la Roscovitina è stata valutata dopo solo due ore di trattamento. Quindi non si conosce la sua efficacia per trattamenti di più lunga durata. È quindi necessario valutare più attentamente la Roscovitina per comprenderne meglio il meccanismo d’azione e valutare benefici e controindicazioni.

Sito ufficiale sullo studio della Roscovitina

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